骨髓纤维化治疗长期以来是医疗难题，患者因为骨髓纤维化导致造血功能受损，可演变为白血病严重危及生命。不过近日，一款国产原研药在海南的落地，给本地患者带来新生机，并已开出首张处方单。
此次落地海南的，是中国自主研发1类新药、骨髓纤维化治疗领域全球首创JAK/ROCK抑制剂安煦®(罗伐昔替尼片)，在海南大学第一附属医院(暨海口市人民医院)已开始落地使用。这让海南地区骨髓纤维化患者在家门口即可用上中国原研的全球创新成果。
杨晓阳在与患者进行交流。
“过去很多骨髓纤维化患者为了寻求前沿治疗方案，往往会辗转广州等地就医，这无形中增加了额外的交通与陪护成本。此次罗伐昔替尼片在海南正式落地，能够帮助南部地区患者大幅提升‘全球首创’创新药的可及性，在早期就及时启动规范治疗。”海南大学第一附属医院(暨海口市人民医院)血液科主任杨晓阳介绍，原研创新药的引进，丰富了治疗手段，也为患者提供更多生机。
作为被纳入我国《第二批罕见病目录》的恶性血液疾病，骨髓纤维化对大众而言仍十分陌生，杨晓阳用通俗的比喻解释了这一疾病的核心机制：健康人的骨髓就像一块肥沃的土地，负责源源不断地生成人体所需的各类血细胞。而骨髓纤维化患者的骨髓中，纤维组织会异常增生，逐步取代正常的造血组织，让原本肥沃的“造血土壤”慢慢变成硬化的“盐碱地”，再也无法正常孕育血细胞。
在症状表现上，骨髓纤维化早期会出现脾脏肿大、疲劳、发热、盗汗、骨痛等非特异性症状。其起病隐匿的特点也让很多患者确诊时已错过最佳治疗窗口。骨髓纤维化患者面临的最严峻风险是急性髓系白血病转化，一旦发生转化，患者的累计死亡比例可高达95%，中位生存期仅约3.6个月。
“过去骨髓纤维化的治疗重点更多放在改善症状、提升生活质量上，此次落地的罗伐昔替尼片，采用了JAK/ROCK双靶点协同的作用机制，兼具抗炎和抗纤维化的作用。其临床数据证实了在缩小脾脏、纠正贫血以及降低输血依赖等方面的价值，同时最新1期临床数据也观察到其在骨髓纤维化分级改善的情况和逆转纤维化潜力。”杨晓阳说，新药落地为符合条件的患者带来长期生存获益的可能。
