6月13日，凯西集团全球首个用于治疗6月龄及以上大疱性表皮松解症(EpidermolysisBullosa，EB)患者相关伤口的创新药物FILSUVEZ®(桦醇三萜凝胶)在乐城先行区完成首例患者治疗，同步启动中国首个EB治疗药物的真实世界研究。
EB治疗药物FILSUVEZ®落地乐城。
据悉，首位患者来自江西省，是一位十几岁的花季少年，患者自出生起饱受频繁破损的创面和持续疼痛的折磨。首例患者就诊及用药过程顺利，未见不良反应。
大疱性表皮松解症(EB)已纳入国家第一批罕见病目录，国内EB患者数推算约为1.5万例。因患者皮肤极其脆弱，薄如蝉翼，轻微摩擦或损伤即可导致水疱或糜烂，也被称为“蝴蝶宝贝”。获批的桦醇三萜外用凝胶可加速6个月及以上EB患者的伤口愈合。
复旦大学附属儿科医院教授李明表示，遗传性大疱性表皮松解症(EB)患者长期面临反复创面、疼痛及护理负担等挑战，也给家庭带来沉重压力。作为本次真实世界研究主要研究者，李明教授对FILSUVEZ®在乐城完成首例临床用药倍感欣喜。期望加速推进研究，总结生成中国患者的有效性和安全性数据，惠及更多中国患者。
“桦醇三萜凝胶(Filsuvez®)治疗中国遗传性大疱性表皮松解症真实世界研究”是一项多中心、观察性临床研究，旨在探索Filsuvez®用于治疗中国成人和儿童(6个月及以上)DEB或JEB伤口的有效性和安全性。Filsuvez®已在美国和欧盟合法上市，并获得海南省药监局批准在博鳌乐城先行区进口使用。
