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生长激素缺乏症患者福音:国内首张Somapacitan注射液处方落地乐城

  近日,海南省妇女儿童医学中心乐城分院完成了每周一次长效生长激素Somapacitan注射液在国内的首例用药。在博鳌乐城国际医疗旅游先行区“特许医疗”政策的支持下,Somapacitan注射液将为我国生长激素缺乏症(GHD)患者带来全新治疗选择。

  海南省妇女儿童医学中心遗传代谢内分泌科黄晓燕主任医师团队为患儿开展治疗。海南省妇女儿童医学中心供图

  据海南省妇女儿童医学中心介绍,生长激素(GH)是由人体脑垂体前叶分泌的一种肽类激素,它像孩子成长路上的“助推器”,能促进骨骼、肌肉和器官的生长发育,在孩子身高增长过程中起着关键作用。而生长激素缺乏症(GHD),指的是由于各种原因导致的生长激素分泌不足或功能缺陷,使得孩子的生长速度明显落后于同龄人。患有GHD的孩子就像汽车引擎不好用,生长动力不足,身高增长会变得迟缓。

  生长激素缺乏症(GHD)通常可通过典型表现进行初步识别,如身高增长缓慢:身材矮小,身高增长速度低于同龄人,出现身高落后的情况;面容幼稚:由于生长迟缓,孩子可能保留较幼态的面部比例,如头颅呈圆形、胖圆脸、头发纤细等,骨龄落后,可能影响面部骨骼比例,引起中线缺陷(腭裂)、出牙延迟;体型异常:肌肉不发达,肌无力,体重增加与生长不成比例可导致肥胖,体脂偏高,尤其是腹部脂肪堆积。

  生长激素对孩子的成长非常重要,尤其是在青春期前。如果发现孩子有上述症状,一定要及时就医。如果错过生长黄金时期,即使后来补充生长激素,效果也会大打折扣,通常开始治疗年龄越小,疗效越好;长期身高落后可能导致孩子自卑、抑郁,影响心理健康和社交能力;潜在健康风险方面,GHD还可能与其他内分泌疾病相关,如甲状腺功能减退、性腺功能减退等。

  作为欧盟EMA与美国FDA双重获批并引进国内的首款长效生长激素,长效生长激素Somapacitan注射液是一种长效人生长激素蛋白衍生物。与现有的每日一次的生长激素治疗相比,Somapacitan注射液在治疗中可以明显减少注射次数,从每年365次减少至52次,大大提升患者治疗的便利性,将有机会降低患者的治疗负担,提升患者治疗依从性,从而改善临床结局。

  值得一提的是,Somapacitan注射液目前适用于因生长激素缺乏症导致生长迟缓的3岁及以上儿童和青少年,该项目仅限于乐城先行先试区域内实施,尚未获得中国国家药品监督管理局批准。

  海南省妇女儿童医学中心提示,家长如果发现孩子存在身高增长明显缓慢,面容幼稚,出牙延迟,体型与身材比例异常等情况应及时带孩子到医院的生长发育门诊就诊。

  附常见误区解答:

  1、孩子只是晚长,是否不需要治疗?

  答:并非如此!“晚长”和生长激素缺乏症等疾病很难仅凭肉眼判断,需要专业医生进行评估。如果孩子生长速度明显减慢,尤其还伴有面容幼稚、体型异常等表现,建议尽早到医院检查,以免延误治疗时机。

  2、GHD长期治疗有什么副作用?

  答:生长激素的安全性是很好的,不良反应很少,正规的诊断、检查、用药流程以及定期的检测可以很好避免不良反应的发生。

  3、治疗期间需要注意什么?

  答:要定期复查、严格遵循医嘱,良好的依从性是疗效的保障,还需要患儿保持良好的生活习惯,均衡饮食,适当运动,睡眠充足,情绪愉悦。

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