近日，得益于国家特许医疗政策支持，神经母细胞瘤创新药依氟鸟氨酸(Eflornithine)首次引进国内，并成功在位于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的海南博鳌未来医院获批使用。Eflornithine是一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂，用于降低成人和儿童高危神经母细胞瘤(HRNB)患者的复发风险。
创新药依氟鸟氨酸落地乐城。乐城管理局供图
该药物的成功落地使用，为中国神经母细胞瘤患儿的长期治疗和保持良好质量的生活提供了新的选择。
神经母细胞瘤是一种原发于交感神经的恶性肿瘤，通常由未分化的神经母细胞构成。这种肿瘤可以发生在身体各个部位，最常见的是肾上腺，其次为腹部、胸部、颈部和盆腔交感神经节。
由于肿瘤发生的部位比较隐匿，恶性程度较高，发展也比较迅速，在早期就可能已经发生了转移。该肿瘤常见于学龄前儿童(≤5岁)，具体发病机制不详。
高危神经母细胞瘤患儿治疗后容易复发，复发率为50%-60%，复发导致高危NB患者预后较差，5年生存率不足50%。
2023年12月13日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准Eflornithine片剂上市，用于治疗高危神经母细胞瘤，目前，这是首个也是唯一一个获FDA批准用于神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法。
在博鳌乐城国际医疗旅游先行区“特许医疗”政策的支持下，依氟鸟氨酸(Eflornithine)成功引进，在海南博鳌未来医院获批使用，实现了国内患儿可及，将进一步提供神经母细胞瘤患者的临床获益。
